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由于具有止血作用的血小板减少，再生障碍性贫血患者极易出血，继而引发感染，情况严重时，就需要进行血小板输血。但是，一些特殊类型的免疫性溶血性贫血患者会产生排斥反应，无法输血。此次临床研究的对象就是这些具有特殊免疫反应的患者。研究人员没有透露他们的性别和年龄等信息。
为了防止出现排斥反应，研究人员采用患者自身血液的末梢血单核细胞制造iPS细胞，再从中提取血小板。2019年5月到2020年1月，研究人员总计在京都大学附属医院为患者进行了3次输血。在最后一次输血后，研究人员观察了一年时间，确认患者没有出现导致特殊问题的副作用。
虽然研究人员没有看到患者血小板数量增加，但由于输入患者体内的血小板大小是通常水平的2.5倍，即便它们在血管中循环也可能无法通过设备检出。
负责输血的高折晃史教授说：“此次安全性得到确认意味着，我们向着临床应用迈出了一大步。”领导整个研究项目的江藤浩之教授说：“我们希望未来能进一步确认有效性，也在努力降低成本，争取早日投入临床应用。”
虽然日本国内的再生障碍性贫血患者只有约一万人，但献血者很少。研究团队目前也在研究利用京都大学储备的健康人iPS细胞提取血小板输入患者体内的治疗方法。
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