美国科学家开发了一种新的药物,它能促进细胞的再生,并能逆转脊柱受伤小鼠的瘫痪,使它们在治疗的四周内重新行走。这项研究上周四发表在《科学》杂志上,其背后的西北大学科学家团队Stupp希望最早在明年与食品和药物管理局接触,提出人体试验。
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治愈瘫痪是医学的一个长期目标,该领域的其他前沿研究包括利用干细胞制造新的神经元(神经细胞)的实验性治疗,告诉身体产生某些蛋白质以帮助神经修复的基因疗法,或注射蛋白质。另一方面,Stupp的团队使用纳米纤维来模仿"细胞外基质"的结构,这是一种自然形成的组织周围分子网络,负责支持细胞。
每根纤维比人的头发窄约1万倍,它们由几十万个称为肽的生物活性分子组成,可以传递信号以促进神经再生。在实验室小鼠的脊柱上做了一个切口后24小时,该疗法被作为凝胶注入其脊柱周围的组织。四个星期后,接受治疗的小鼠恢复了行走能力,几乎和受伤前一样好。而那些没有接受治疗的小鼠则没有。
然后,这些小鼠被放下来检查治疗对细胞水平的影响,研究小组发现脊髓得到了极大的改善。被切断的神经元延伸部分轴突再生,而可以作为再生物理障碍的疤痕组织被大大减少了。更重要的是,为受伤细胞输送营养的血管已经形成,让更多运动神经元存活下来。
该小组的一个关键发现是,在分子中产生某种突变,加强了它们的集体运动,提高了它们的功效。Stupp解释说,这是因为神经元中的受体自然处于不断的运动中,而增加纳米纤维中治疗分子的运动有助于将它们与运动的目标更有效地联系起来。Stupp表示,科学家们开发的凝胶是同类产品中的第一种,但可能会迎来被称为"超分子药物"的新一代药物,因为这种疗法是许多分子的组合,而不是单一分子。
根据该团队的说法,它是安全的,因为这些材料在几周内就会被生物降解,并成为细胞的营养物质。Stupp团队希望下一步能迅速直接进入人体研究,而不需要进一步的动物试验。根据官方统计,仅在美国就有近30万名脊髓损伤患者。他们的寿命比没有脊髓损伤的人短,而且自20世纪80年代以来一直没有改善。